10月16日信汇网，益普生罕见病创新药奥德昔巴特胶囊在复旦大学附属儿科医院正式开出中国首方，开启进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）疾病领域治疗新篇章。作为PFIC疾病领域的一线治疗药物，奥德昔巴特是目前中国首个且唯一获批治疗PFIC疾病领域的非手术靶向药物，为患者提供了治疗新选择，提升患者长期获益。
PFIC是一类罕见的遗传性疾病，发病率约为1～2/10万新生儿，2018年被列入《第一批罕见病目录》。患者多在新生儿期或1岁以内发病，临床表现包括、瘙痒、血清胆汁酸（SBA）值升高、吸收不良和发育不良。随着病情加重，最终可进展为终末期肝病，需要进行肝移植。长期以来，由于PFIC的罕见性以及缺乏经批准的针对PFIC患儿的治疗药物，疾病临床诊疗面临较大挑战。2024年12月，奥德昔巴特胶囊经中国国家药品监督管理局正式批准，用于治疗≥6月龄的PFIC患者的瘙痒，并于今年9月底正式在华商业上市，打破了PFIC患者无针对性药物的困局，为患者及其家庭带来新的希望。
复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授表示 ：“PFIC疾病进展快、严重影响生长发育和生活质量，许多患者需要肝移植才能长期生存，给患者及其家庭带来沉重的疾病负担。随着奥德昔巴特在中国正式进入临床应用，我们希望看到这一创新药物能够帮助患者有效缓解症状，切实改善生活质量。未来，我们期待能够进一步推动PFIC诊疗规范化发展信汇网，实现早诊断、早治疗。”
益普生中国总经理Arkadiusz Budzinski表示：“从奥德昔巴特正式商业上市，到临床首方落地历时约两周，这一突破性的速度充分体现了益普生将患者需求置于首位，加快引入创新药物尽早惠及中国患者的坚定承诺。”
原标题：《罕见病创新药奥德昔巴特开出中国首方信汇网，加速惠及PFIC患者》
栏目编辑：陆梓华
本文作者：新民晚报 左妍
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